大力发展细胞治疗产业
打造大湾区医疗健康高地

农工党南沙区基层委员会

区政协珠江街地方组

2017年4月24日科技部印发《十三五生物技术创新规划》，将免疫治疗和干细胞作为重点发展领域，指出需加强免疫检查点抑制剂、基因治疗、免疫细胞治疗等生物治疗相关的原创性研究，突破相关产品的研发及临床转化关键技术，重点加强干细胞的应用基础研究和转化研究，强化干细胞、生物医用材料与组织工程的交叉融合。

南沙区是广州市唯一的医疗副中心、广东省唯一的国家健康旅游示范基地，并且已经将生物医药纳入区重点发展的支柱产业。南沙区发展生物医药产业，应结合自身的特点，充分利用自身的政策优势，重点选择最前沿的且相对成熟的技术领域，以基因编辑、免疫治疗、干细胞治疗为代表的细胞治疗就是最佳选择。

一、细胞治疗产业的发展前景和政策环境

（一）细胞治疗的发展前景

细胞治疗，即利用某些具有特定功能的细胞的特性，达到治疗疾病的目的。目前的细胞治疗方式主要是细胞免疫治疗、干细胞治疗和基因编辑治疗等。仅从干细胞治疗来看，全世界已经保存了200多万份干细胞，并进行了数万例干细胞移植，规模达到1200亿人民币。全球干细胞产业链规模持续扩大，根据IMS数据库系统预测，到2020年达到4000亿美元，预计到2030年，全球细胞市场将达到万亿美元规模。

（二）发展细胞治疗的政策环境

自2015年以来，国家出台了一系列鼓励细胞治疗产业发展的政策，例如，2019年1月21日，科技部发布了《科技部关于发布国家重点研发计划“干细胞及转化研究”等重点专项2019年度项目申报指南的通知》；2019年3月29日，国家卫健委发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿）；2019年7月31日，国家发改委《关于政协十三届全国委员会第二次会议第3324号（医疗体育类403号）提案答复的函》中指出，国家发改委高度重视并积极开展相关工作，推动细胞技术和产业发展；2019年9月30日，国家发改委等十几个部门联合制定了《促进健康产业高质量发展行动纲要（2019~2022年）》，指出要加快新一代基因测序、肿瘤免疫治疗、干细胞与再生医学等关键技术研究和转化；2019年11月6日，国家发改委正式发布了《产业结构调整指导目录（2019年本）》，基因治疗药物、细胞治疗药物等首次被增加进鼓励类目录。此外，上海、北京等十余省市政府均推出了支持细胞治疗产业发展的政策，我国的细胞治疗产业发展已经具备了非常良好的政策环境。截至2020年3月，国家已经批准了130家干细胞临床研究机构，广州市有13家，部分医院已在南沙建立分院。

二、南沙已经具备发展细胞治疗的产业基础

南沙区的生物医药产业虽然起步较晚，但是近几年在区委区政府的大力推动下发展很快，已经初步形成了细胞治疗产业集群，涵盖了细胞治疗的多个核心领域，引进了博雅辑因、天科雅、医微、壹加、涤心等基因编辑、免疫治疗和干细胞领域的龙头企业，奠定了发展细胞治疗的产业基础。

（一）南沙建立了国际领先的GMP级别的基因编辑产业基地平台

南沙区已经拥有了一个自有核心技术的高通量创新药物筛选平台，2019年该平台最新自主开发的LEAPER技术，将成为基因编辑未来发展的奠基性核心技术。作为成熟的基因编辑临床转化应用平台，实现了从研发到产业应用的转化，其中地中海贫血治疗、Ucart治疗，将在遗传病、癌症治疗领域实现突破，将进一步吸引和促进上下游产业的协同发展，包括试剂开发、生物合成、基因检测、医疗及生物技术设备开发、创新药物研发、特色基因治疗型医院等。

（二）南沙建立了国际领先的免疫治疗技术平台

南沙区已经拥有了一个全球领先的肿瘤免疫细胞研发与产业化平台，并已经建设了一个高标准的细胞GMP生产中心。该平台是一个专注于肿瘤免疫细胞治疗的TCR开发平台，其病毒和细胞改造及生产技术处于国际领先地位，致力于帮助病人和医生把肿瘤慢病化以至最终治愈，主要针对晚期复发转移性宫颈癌、鼻咽癌、头颈癌等多个肿瘤。

（三）南沙建立了先进的干细胞技术研究平台

南沙区已经引进多家高标准干细胞研究和产业化平台，拥有间充质干细胞基础科研领域的长期积累以及在前期临床试验的丰富经验，拥有将前沿基础科研成果转化为切实可行的具有独立自主知识产权的标准化技术的方案，在干细胞研究和产业化领域具备较好的基础。

（四）南沙具备开展细胞治疗技术临床实验的医疗基础

南沙区作为广州唯一的副中心，目前已经引进了广州市第一人民医院、中大附一医院、广东省中医院、广州市妇女儿童治疗中心、光华口腔、中山眼科、广州医科大学附属肿瘤医院等知名三甲医院，临床研究与实验条件全省数一数二，是南沙区发展前沿细胞治疗技术的重要基础保障和独特优势。

三、南沙区发展细胞治疗产业的几点建议

（一）建议区政府在已经把生物医药定义为南沙区支柱产业的基础上，进一步提升，把以基因编辑、免疫治疗、干细胞为代表的细胞治疗产业作为生物医药行业中的重点细分领域重点扶持，推出与人工智能类似的专项产业扶持政策，对获得GLP认证、行业内CNAS相关体系认证、不同的细胞制剂获得中检院认证、接受中国医药生物技术协会飞行检查并合格，与三甲医院合作成功申报国家干细胞临床研究机构、与国家干细胞临床研究机构（三甲医院）共同成功申报临床研究、干细胞新药成功申报等给予奖励。尤其在干细胞治疗方面，可参照海南的《博鳌乐城先行区干细胞医疗技术准入和临床研究及转化应用管理办法》、天津市滨海新区的《细胞产业技术创新行动方案》，结合国内大众和港澳台居民对干细胞医疗旅游市场的需求，制定南沙新区干细胞临床应用研究和医疗保健应用管理办法。

（二）在南沙区建立基因编辑、免疫治疗、干细胞等细胞治疗临床应用示范区，引导南沙企业建设基因编辑、免疫治疗、干细胞国家级实验室，积极引导南沙区的三甲医院与相关技术企业共同推动临床研究和应用，同时积极引进海内外的细胞治疗专科医院，把南沙区打造成以细胞和基因治疗为代表的生物医学新技术临床试验与应用基地，打造辐射全国的医疗健康示范区。

（三）政府支持建设大湾区公共基因测序平台。依托南沙自贸区政策，平台从国外进口基因测序仪器和试剂，在特定区域内完成基因测序工作，试剂、耗材可以免除关税，同时，争取将基因测序认可为无实物载体的服务贸易，只交6%增值税，使该平台在全国都具有成本优势，可承接整个华南的基因测序业务，推动产业集聚。

（四）优化生物医药全球协同研发的试验用特殊物品的检疫查验流程，建立新药研发用材料、试剂和设备进口绿色通道，免除企业一次性进口药品通关单，实行一次审批、分次核销。同时，加快推动国家新药临床试验基地建设，加快创新药品审批上市，对抗癌药、罕见病用药等临床急需的创新药品实施优先审评审批。

（五）根据《国家卫生健康委关于印发自由贸易试验区“证照分离”改革卫生健康事项实施方案的通知》，政府引导企业在南沙设立脐带血造血干细胞库，形成区域性脐带血造血干细胞资源中心。

（六）积极争取省、市相关部门的支持，利用南沙国家新区、自贸区、国家健康旅游示范基地的政策优势，向上争取政策扶持，例如：

1.向国家相关部委争取“对于低风险、同源使用的自体细胞治疗申请在新区内作为医疗技术准入，可以开展收费的临床应用”。

2.向国家相关部委争取“对于按照药品注册的细胞治疗产品，允许在孤儿药原则和同情使用原则下，参照欧盟医院豁免制度，在新区内定点医疗机构应用于特定的患者，允许成本性收费”。

3.向国家相关部委争取“对于已获得新药临床试验默许的细胞治疗产品，允许在新区内定点医疗机构开展临床研究，允许成本性收费”。

4.向国家相关部委争取“国外已批准上市的细胞治疗产品和医疗器械，国内同类产品，在新区内指定医疗机构试点使用，允许成本性收费”。

（七）制定我区生物医药产业人才引进奖励办法，根据人才不同层次、不同项目研究成果、不同临床应用价值、不同层次团队领军人物等，制定相应的人才、项目奖励措施，并且对于真正在南沙区工作的相关基层人员，也应该有人才鼓励政策，不宜对人才资历设置过高。比如在干细胞治疗方面，指定专项人才政策，引入国内外干细胞著名研发机构和高端生命科学人才入驻，聚集全球细胞产业高端创新资源，打造粤港澳大湾区乃至全中国的精准医疗“细胞谷”，培育具有国际竞争力的产业龙头。

总之，南沙作为国家新区、自贸区，粤港澳全面合作示范区、国家健康旅游示范基地、广州市唯一的医疗副中心，又处于粤港澳大湾区的几何中心，发展细胞治疗这一最前沿的生物医药产业极具优势。南沙应充分发挥地缘优势，发挥后发合理规划的优势，以前沿技术为契机，以治疗地区性疾病为特色，以领军企业为核心和产业基础，立足全国，着眼全球，打造特色的基因编辑、免疫治疗、干细胞等细胞治疗临床应用产业基地，打造大湾区医疗健康高地。